基因治疗

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对于由基因缺损引起的疾病，采用一般的药物是无法根治的，惟一的办法就是基因治疗。基因治疗实际上指的是把具有一定功能的外源基因导入人体内使之表达，从而使疾病得以治疗。
1990 年 9 月 14 日，美国的一个年仅4 岁的小女孩接受了基因治疗。她患的是遗传性的严重复合免疫缺损症，原因是她继承了父母亲各自的一个缺损基因。基因治疗采用的是体外疗法，从患者身上取出免疫系统中的白细胞，把正常的基因引入白细胞，然后把这些细胞注入血液中，在 4个月内重复 4次。患者本来总是面容悴而且易受感染，现在已是一个健康活泼的小姑娘了。基因疗法诞生于 20 世纪 80 年代末，经10 多年的发展，基因治疗研究取得了可喜的进展，但在技术、伦理道德以及安全性方面仍然面临着众多困扰。基因治疗就目前的发展状况而言，既不是治疗疑难病症的"救世神 ia"，也不是什么"危险武器”，客观地讲，它应该是一种日臻完善的新医疗方法,尤其为一些目前尚不能治愈的疑难病症提供了一种全新的治疗思路。同时，与其他传统的治疗方法配合使用，将为人类预防疾病、攻克"不治之症”做出重大贡献。